Nature Biotechnology: мусорную ДНК птиц захотели применять для генной терапии
Ученые Калифорнийского универа в Беркли предложили применять мусорную ДНК птиц для генной терапии человека. Свои выводы исследователи представили в публикации, размещенной в журнальчике Nature Biotechnology.
Новый прием использует птичий ретротранспозон — кусок некодирующей ДНК, который способен копировать себя и плодиться в границах генома. Ретротранспозоны, также именуемые мобильными генетическими элементами, находятся в геноме многих видов, в том числе и у человека, у которого на их долю приходится 40 процентов всей ДНК. Раньше их относили к «мусорной ДНК», не имеющей, как числилось, нужных функций.
«Четкая РНК-опосредованная вставка трансгенов» (PRINT) базирована на возможности неких ретротранспозонов вкладывать целые гены в геном, где они не затрагивают функции остальной ДНК. Данный прием дополняет собой уже обширно используемую технологию CRISPR, которая отключает гены, вызывая точечные мутации и вставляя недлинные сегменты ДНК.
PRINT заключается в доставке куска РНК, который кодирует протеин R2, имеющей несколько активных частей, включая никазу и оборотную транскриптазу. Никаза разрывает двухцепочечную ДНК, а оборотная транскриптаза собирает цепочку ДНК, подобающую другой молекуле РНК — той, что несет информацию, которую надо встроить в геном. R2 встраивает синтезированный кусок ДНК в область, содержащую сотки схожих копий гена, кодирующего рибосомальную ДНК. При таковой избыточности случайное разрушение 1-го либо нескольких рибосомальных генов не будет критичным.
