Генная терапия замедляет аритмогенную кардиомиопатию правого желудочка у мышей
Ученые показали, что замена неисправных генов может замедлить прогрессирование аритмогенной кардиомиопатии правого желудочка — опасного для жизни генетического заболевания, которое постепенно ослабляет мышечную стенку сердца. О новой генной терапии сообщается в статье, опубликованной в журнале Circulation: Genomic and Precision Medicine.
Аритмогенная кардиомиопатия правого желудочка вызвана нарушением работы гена плакофилина 2 (PKP2), который кодирует структурный белок, связывающий ткани сердца. В результате в стенках сердца накапливается фиброзная и жировая ткань, вызывая аритмии и увеличивая риск остановки сердца. Современные методы лечения помогают восстановить нормальный ритм, но не могут устранить причину заболевания.
Новое исследование показывает, что мыши, потерявшие функцию PKP2, выживали более пяти месяцев при получении однократной дозы генной терапии, содержащей нормальный ген. У грызунов, получивших замещающий ген, также наблюдалось снижение образования фиброзной ткани на 70–80 процентов, в зависимости от дозы.
На поздних стадиях сердце уже повреждено настолько, что требуется трансплантация, поэтому такое лечение может значительно замедлить прогрессирование заболевания и предотвратить потерю тканей.
